Ionis วางแผนที่จะนำเสนอข้อมูลที่สมบูรณ์ของการศึกษานี้ในการประชุมทางวิทยาศาสตร์ที่กำลังจะมาถึง ในขณะเดียวกันผลการวิจัยหลักระยะที่ 3 และคอร์ 2 ผลการวิจัยของโอเลโซาร์เซ่นสำหรับการรักษาภาวะ hypertriglyceridemia (SHTG) อย่างรุนแรงคาดว่าจะประกาศในไตรมาสที่สามของปี 2568
ไตรกลีเซอไรด์เป็นรูปแบบที่สำคัญของไขมันที่ให้พลังงานแก่ร่างกายมนุษย์ สำหรับผู้ใหญ่ระดับไตรกลีเซอไรด์ในอุดมคติควรต่ำกว่า 150 mg\/dL และเกินค่านี้อาจบ่งบอกถึงการมีอยู่ของภาวะน้ำตาลในเลือดสูง หากระดับสูงกว่า 500 mg\/dL จะถือว่าเป็นภาวะ hypertriglyceridemia ที่รุนแรงซึ่งเป็นความผิดปกติของการเผาผลาญทั่วไป แม้ว่าจะมีการรักษามาตรฐาน แต่ผู้คนหลายล้านคนยังคงเผชิญกับภัยคุกคามชีวิตที่อาจเกิดขึ้นจากโรคตับอ่อนอักเสบเฉียบพลัน (AP) และโรคหลอดเลือดหัวใจและหลอดเลือด สำหรับผู้ป่วย SHTG ที่มีระดับไตรกลีเซอไรด์เกิน 880 มก.\/ดล. โดยเฉพาะผู้ที่มีโรค chylomicron ในครอบครัว (FCS) ความเสี่ยงของการพัฒนาตับอ่อนอักเสบเฉียบพลันสูงกว่า
Essence คือการศึกษาระยะที่ 3 แบบหลายศูนย์แบบสุ่ม, double-blind, placebo-controlled ระยะที่ 3 การศึกษารวมถึงผู้ป่วย 1478 คนที่มีอายุ 18 ปีขึ้นไปที่มีภาวะน้ำตาลในเลือดสูงในระดับปานกลางซึ่งกำหนดให้เป็นระดับไตรกลีเซอไรด์ที่มีน้ำหนักมากกว่าหรือเท่ากับ 150 มก.\/ดล<500 mg/dL and diagnosed or at risk of ASCVD. A small number of participants (9%) had fasting triglycerides ≥ 500 mg/dL at baseline. The study participants received at least four weeks of stable and optimized standard lipid-lowering therapy before screening. Participants were randomly assigned to receive subcutaneous injections of 50 mg (n=276) or 80 mg (n=832) olezarsen or placebo (n=369) every 4 weeks for 12 months.
จุดสิ้นสุดหลักคือการเปลี่ยนแปลงเปอร์เซ็นต์ในระดับ TG ในช่องท้องเมื่อเทียบกับพื้นฐานที่ 6 เดือนเมื่อเทียบกับยาหลอก จุดสิ้นสุดรองที่สำคัญรวมถึงการเปลี่ยนแปลงเปอร์เซ็นต์ในระดับ TG ของผู้ป่วยที่ 12 เดือนสัดส่วนของผู้ป่วยที่ได้รับการอดอาหาร TG<150 mg/dL, and the percentage change in other lipid parameters relative to placebo during treatment.
การวิเคราะห์แสดงให้เห็นว่าการทดลองถึงจุดสิ้นสุดหลักและใน 6 เดือนกลุ่มปริมาณ 80 มก. และ 50 มก. ได้ลดระดับ TG 61% และ 58% เมื่อเทียบกับยาหลอกตามลำดับ (P<0.0001). Olezarsen also achieved all key secondary endpoints in the study. The TG levels of the vast majority of participants decreased to<150mg/dL, reaching normal TG levels.
Olezarsen แสดงให้เห็นถึงลักษณะความปลอดภัยและความทนทานที่ดีในการวิจัยของเขา เหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ที่เกี่ยวข้องกับการรักษาที่พบบ่อยที่สุดในกลุ่มโอเลโซเซ่นคือปฏิกิริยาไซต์ฉีดซึ่งเกิดขึ้นในอัตราที่สูงกว่าในกลุ่มยาหลอกและส่วนใหญ่ไม่รุนแรง
Olezarsen เป็นการรักษาด้วย antisense oligonucleotide ที่มุ่งยับยั้งการผลิตของร่างกายของ apolipoprotein C-III (APOC-III ซึ่งเป็นโปรตีนที่ผลิตในตับที่ควบคุมการเผาผลาญ TG ในเลือด) องค์การอาหารและยาของสหรัฐอเมริกาได้รับสถานะยาเสพติดเด็กกำพร้าและการกำหนดวิธีการรักษาแบบก้าวหน้า (BTD) ในการบำบัดนี้ในเดือนกุมภาพันธ์ 2567 และได้รับการอนุมัติการใช้เป็นการบำบัดแบบเสริมสำหรับการควบคุมอาหารเพื่อลดไตรกลีเซอไรด์ในผู้ป่วยผู้ใหญ่ที่เป็นโรค chylomicron ในครอบครัวในเดือนธันวาคม
