บริษัท แคนบี ฟาร์มา เทค จำกัด

คนแรก! FDA อนุมัติการใช้เซลล์บำบัดแบบเฉพาะจุด

Dec 20, 2024

โรคที่เกิดจากการปลูกถ่ายเฉียบพลันเมื่อเทียบกับเจ้าบ้านที่ดื้อต่อสเตียรอยด์เป็นภาวะแทรกซ้อนที่ร้ายแรงและอาจเป็นอันตรายถึงชีวิตที่มักเกิดขึ้นหลังการปลูกถ่ายเซลล์ต้นกำเนิดเม็ดเลือดชนิดอัลโลจีนิก (allo HSCT) ใน allo HSCT ผู้ป่วยจะได้รับเซลล์ต้นกำเนิดเม็ดเลือดจากผู้บริจาคที่มีสุขภาพดีเพื่อทดแทนเซลล์ต้นกำเนิดของตนเองและสร้างเซลล์เม็ดเลือดใหม่ โดยทั่วไปการบำบัดนี้จะใช้เพื่อรักษามะเร็งเลือดบางประเภท ความผิดปกติของเลือด หรือโรคของระบบภูมิคุ้มกัน

 

Ryoncil เป็นเซลล์ mesenchymal stromal ชนิดหนึ่งที่สร้างจากไขกระดูก allogeneic ซึ่งควบคุมการตอบสนองการอักเสบที่เป็นสื่อกลางของ T โดยการยับยั้งการแพร่กระจายของ T เซลล์และลดการผลิตไซโตไคน์และอินเตอร์เฟอรอนที่ทำให้เกิดการอักเสบ ความปลอดภัยและประสิทธิภาพของ Ryoncil ได้รับการตรวจสอบในการศึกษาแบบแขนเดียวแบบหลายศูนย์ ที่เกี่ยวข้องกับผู้ป่วยเด็กที่มีภาวะ SR aGVHD จำนวน 54 ราย ที่ได้รับ allo HSCT ผู้เข้าร่วมการศึกษาได้รับการฉีดยา Ryoncil ทางหลอดเลือดดำสัปดาห์ละสองครั้ง เป็นเวลารวมสี่สัปดาห์

 

พื้นฐานหลักสำหรับประสิทธิภาพคืออัตราการบรรเทาอาการและระยะเวลาของการบรรเทาอาการ 28 วันหลังจากเริ่มการรักษา ผลการวิจัยพบว่าผู้เข้าร่วม 16 ราย (30%) ได้รับการบรรเทาอาการอย่างสมบูรณ์หลังการรักษาด้วย Ryoncil เป็นเวลา 28 วัน ในขณะที่ผู้เข้าร่วม 22 ราย (41%) ได้รับการบรรเทาอาการบางส่วน

 

อาการไม่พึงประสงค์ที่พบบ่อยที่สุดของ Ryoncil ได้แก่ การติดเชื้อ มีไข้ มีเลือดออก บวมน้ำ ปวดท้อง และความดันโลหิตสูง นอกจากนี้ อาจเกิดภาวะแทรกซ้อน เช่น ปฏิกิริยาภูมิไวเกิน ปฏิกิริยาการให้สารอย่างเฉียบพลัน การแพร่กระจายของโรคติดเชื้อ และการสร้างเนื้อเยื่อนอกมดลูกหลังการรักษา

 

goTop